Wetenschap Vandaag | Bnr

Mede mogelijk gemaakt door: Broadwick Aan de therapie wordt al zo'n twintig jaar gewerkt. Het moet uitkomst bieden voor patiënten met de aangeboren afweerziekte SCID. Nu is het zo dat kinderen en baby's met deze zeldzame aandoening afhankelijk zijn van een geschikte stamceldonor. Wordt die niet gevonden dan worden vaak de ouders als donor ingezet, maar die match is niet ideaal en daardoor werkt de behandeling vaak slecht of helemaal niet. De nieuwe stamcelgentherapie combineert - zoals de naam al zegt - stamceltherapie en gentherapie. Hierbij wordt de fout in de stamcellen van een patiënt buiten het lichaam gecorrigeerd en daarna worden de cellen weer teruggeplaatst. Bij deze aanpassing van een stamcel wordt gebruik gemaakt van een virus. Een virus dat bouwsteentje voor bouwsteentje is opgebouwd in het lab en dat kreupel (onschadelijk) is gemaakt. Dit virus bouwt vervolgens een goede versie van het gewenste gen in het DNA van de stamcellen in. Als dit allemaal goed gaat deelt het nageslacht van zo'n verbet